2023医药10大新闻:国药赛诺根联手、辉瑞3000亿收购Seagen

经历不平凡的3年,2023年全球医药产业迎来了一个个令人鼓舞的突破和最具影响力的事件,如:“减肥神药”司美格鲁肽的一夜火爆,辉瑞3000亿的天价收购,以及中国国药和赛诺根联手将代表全球最高水平的哈佛大学、梅奥诊所衰老干预技术成果瑞拓龄引入中国,葛兰素史克和辉瑞历经60年终于迎来了呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗的获批上市……这10件振奋人心的消息和医学进步,让人们看到整个医药产业可以憧憬的未来。

1.“减肥神药”登顶,诺和诺德、礼来成为主角

2023年医药产业最最受关注的,莫过于诺和诺德的司美格鲁肽、礼来的替尔泊肽为代表的“减肥神药”。

2023年前三季度,司美格鲁肽收入超过145亿美元(约合人民币1000亿元),问鼎年度“药王”几无悬念。诺和诺德市值已达约4590亿美元,坐稳欧洲第一公司宝座。稍晚推出的替尔泊肽,减重效果优于司美格鲁肽,价格也较之低约20%,其竞争力为业界看好。

值得一提的是:司美格鲁肽、替尔泊肽等在治疗酒精依赖、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、阿尔茨海默症、外周动脉疾病等方面表现出“万能药”的潜力,相关研究均有突破。

2.辉瑞430亿美元收购Seagen,ADC成为最热赛道

2023年3月,“宇宙第一大药厂”辉瑞以430亿美元(约合人民币3052亿元)本年度最大交易记录收购ADC领域标志性药企Seagen。

素有“生物导弹”之称的抗体偶联药物(ADC)在乳腺癌、胃癌、尿路上皮癌、肺癌及血液肿瘤等展示出优异的临床疗效。目前,罗氏、百时美施贵宝、默沙东、吉利德、阿斯利康等巨头均抢入这一赛道,ADC已从蓝海走向大厂云集的红海。

3.中国国药、赛诺根联手,哈佛梅奥技术布局中国衰老干预市场

据新华社报道,2023年12月,哈佛大学和梅奥诊所衰老抑制和寿命延长核心技术独家授权方赛诺根,与国资委监管的中央级医药企业中国国际医药卫生有限公司(国药国际)共同成立国药赛诺根公司,进军中国衰老和寿命干预领域。

报道称,由赛诺根与哈佛医学院和梅奥诊所合作研发的衰老干预候选药SRN-820和口服衰老抑制剂SRN-901N RESTORIN(瑞拓龄)代表着当今衰老干预技术的最高水平,在临床前期试验中可显著延长实验动物的健康寿命,2024年1月入选美国医学专业媒体nad.com评出的“2023年十大创新药”;国药是中国最大的医药企业之一,2022年位列《财富》世界500强第80位。

中国拥有的14亿多人口中,60周岁以上老年人口已占到21.1%。作为老年人口第一大国,中国已公布了以提高健康寿命为目标的应对老龄化的国家战略。

4.首个“基因剪刀”CRISPR疗法获批

2023年12月,美国福泰制药与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel(品牌名称Casgevy)在英国获得有条件上市许可,用于治疗12岁以上镰刀型细胞贫血病(SCD)患者。

美国FDA评价称:Casgevy是全球首个获批应用“基因剪刀”CRISPR的疗法,“具有里程碑意义”。CRISPR疗法是2020年诺奖得主Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在2012年一篇论文中提出的技术,因其简单、高效、低成本和可编程的特点,已经成为目前基因编辑领域的主流技术,引发了全球的科学热潮和产业竞争。

5.天价药物屡刷新高,CGT注入“强心剂”

2023年6月,美国萨雷普塔(Sarepta)公司与罗氏联合开发治疗杜氏肌营养不良的Elevidys获FDA加速批准上市,定价320万美元。刷新了此前蓝鸟生物公司(bluebird bio,Inc.)保持的280万和300万美元的“史上最贵药物”纪录。

萨雷普塔表示:Elevidys的价格在500万至1300万美元之间都将具有社会成本效益,320万美元已经是出于“保守考虑”。

天价药物屡刷新高,为细胞和基因治疗(简称CGT)行业注入了“强心剂”,CGT具有单次治疗、长期获益的优势,当前全球该领域有超过2000项临床试验正在开展。

6.首款阿尔茨海默病(AD)药物获批

2023年7月,Lecanemab(仑卡奈单抗)获FDA完全批准,用于治疗早期阿尔茨海默病(AD)。该药是一款由渤健(Biogen)和卫材(Eisai)联合开发的靶向β-淀粉样蛋白新药,这是近20年首款获FDA完全批准的AD药物,被视为AD治疗开发的重大突破。

Lecanemab的获批为该领域未来提供了一个很好的基础。Lecanemab和免疫药物的联用,以及和可塑性神经元结合实现的创造性疗法,为国际AD新药研发领域创造了下一个风口。

7.历经60年,呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗终于上市

2023年5月,FDA批准60岁以上年龄段人群接种葛兰素史克(GSK)的呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗“Arexvy”。这是经过60年的研究,世界第一个获批上市的呼吸道合胞病毒疫苗。随后,辉瑞宣布,FDA已批准该公司的二价呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗Abrysvo(RSVpreF)上市。

RSV是一种常见的呼吸道RNA病毒,针对年幼的儿童及60岁以上的老人会导致严重的下呼吸道感染。对于婴儿、免疫功能低下者和老年人来说,RSV可能加重慢阻肺(COPD),哮喘、慢性心力衰竭等疾病,导致肺炎、住院和死亡。实验显示,Arexvy的总体疫苗效力为82.6%,对严重疾病的预防效力为94.1%。

8.COVID-19紧急阶段结束,长期症状引发关注

2023年5月,世卫组织宣布COVID-19紧急阶段结束,自2019年12月以来,全球已录得超过7.6亿例病例。截至2023年6月,全球已接种疫苗超过130亿剂。

与此同时,各国的科学家开始关注一些COVID-19患者康复后的后续症状。这些最常见的长期症状包括疲劳、呼吸困难和认知功能障碍(例如,精神错乱、健忘、精神不集中或思维不清晰)等。

9.mRNA疫苗获得2023年诺贝尔生理学或医学奖

10月2日,2023年诺贝尔生理学或医学奖重磅公布,卡塔琳·考里科(Katalin Karikó)和德鲁·韦斯曼(Drew Weissman)因“发现了核苷基修饰,从而开发出了有效的抗COVID-19 mRNA疫苗”而摘得桂冠。

诺奖委员会称,考里科和韦斯曼的发现从根本上改变了医学界对mRNA与免疫系统相互作用的认识,并在最近的COVID-19大流行期间,拯救了数百万人的生命,减轻了全球范围内的疾病负担,并最终使社会得以重新开放。

10.猪心脏移植第二例术后存活达6周

2023年9月20日,马里兰大学医学中心完成第二例接受转基因猪心脏移植手术,在存活6周后出现排异迹象,58岁的患者劳伦斯·福西特10月30日死亡。

从非人类动物移植器官,即“异种移植”,主要是为了解决捐赠器官短缺问题。